Apa itu Holoclar dan apa kegunaannya?
Holoclar adalah pengobatan yang mengandung sel punca, digunakan untuk menggantikan sel-sel yang rusak pada permukaan (epitel) kornea, selaput transparan yang melapisi iris (bagian mata yang berwarna). Ini digunakan pada pasien dewasa dengan defisiensi sel induk limbal sedang hingga berat yang disebabkan oleh luka bakar okular (termasuk luka bakar kimia). Pasien dengan kondisi ini tidak memiliki jumlah sel punca limbal yang cukup, yang biasanya mengintervensi proses regenerasi kornea, menggantikan sel-sel eksternal kornea yang rusak dan menua. Holoclar adalah jenis obat terapi lanjutan yang disebut 'tissue engineered product', yaitu jenis obat yang mengandung sel yang diambil dari limbus pasien (di sudut kornea) kemudian ditumbuhkan di laboratorium agar dapat digunakan untuk memperbaiki permukaan kornea yang rusak. Karena jumlah pasien dengan defisiensi sel induk limbal rendah, penyakit ini dianggap 'langka', dan Holoclar ditetapkan sebagai 'obat yatim piatu' (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 7 November 2008.
Bagaimana Holoclar digunakan?
Holoclar hanya boleh digunakan di lingkungan rumah sakit, oleh ahli bedah mata yang terlatih dan memenuhi syarat, dan hanya boleh diberikan kepada pasien yang sel limbalnya telah digunakan dalam pembuatan produk obat. Pada fase pertama pengobatan, sebuah lipatan kecil dari jaringan limbal yang sehat (berukuran 1-ˆ "2 mm2) dikeluarkan dari pasien di rumah sakit dan dikirim pada hari yang sama ke pabrik obat. Selanjutnya, sel-sel jaringan tersebut tumbuh di laboratorium dan dibekukan sampai tanggal operasi dikonfirmasi. Sel yang dicairkan digunakan untuk membuat Holoclar dengan menumbuhkannya pada membran yang terbuat dari protein yang disebut fibrin. Holoclar, yang terdiri dari sel dan membran, kemudian dikirim kembali ke rumah sakit, di mana ia segera ditanamkan di mata pasien sebagai bagian dari operasi. Setelah pengambilan jaringan limbal, pasien harus diobati dengan antibiotik untuk mencegah "infeksi mata". Setelah operasi, pasien harus menjalani pengobatan dengan antibiotik dan obat antiinflamasi yang sesuai. Holoclar ditujukan untuk satu pengobatan saja. Pengobatan dapat diulang jika dokter yang merawat menganggapnya perlu. Untuk informasi lebih lanjut, lihat ringkasannya. produk (juga termasuk dalam EPAR).
Bagaimana cara kerja Holoclar?
Zat aktif dalam Holoclar adalah sel limbal pasien, yang meliputi sel yang diambil dari permukaan kornea dan sel punca limbal yang ditanam di laboratorium. Sebelum menggunakan Holoclar, jaringan yang rusak harus diangkat dari permukaan kornea mata yang terkena. Setelah ditanamkan di mata, sel-sel kornea Holoclar membantu menggantikan permukaan kornea, sedangkan sel induk limbal bertindak sebagai reservoir untuk sel-sel baru. regenerasi kornea
Manfaat apa yang ditunjukkan Holoclar selama penelitian?
Sebagai bagian dari studi retrospektif dengan data klinis masa lalu, Holoclar telah terbukti efektif dalam meregenerasi permukaan kornea yang stabil pada individu dengan defisiensi sel induk limbal sedang hingga parah yang disebabkan oleh luka bakar.Satu tahun setelah implantasi dengan Holoclar, implan dianggap berhasil pada 75 dari 104 pasien yang diteliti (sama dengan 72%), berdasarkan adanya permukaan kornea yang stabil tanpa cacat permukaan dan tanpa atau dengan invasi terbatas pada pembuluh darah baru (fitur khas defisiensi sel induk limbal). Ada juga pengurangan gejala pasien, termasuk rasa sakit dan peradangan, serta peningkatan penglihatan.
Apa risiko yang terkait dengan Holoclar?
Efek samping yang paling umum dengan Holoclar (yang dapat mempengaruhi lebih dari 1 dari 10 orang) adalah blepharitis (radang kelopak mata) Untuk daftar lengkap efek samping dan batasannya, lihat brosur paket.
Mengapa Holoclar disetujui?
Komite Badan untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menganggap bahwa pengobatan Holoclar efektif dalam memulihkan permukaan kornea yang sehat pada pasien dengan defisiensi sel induk limbal sedang hingga parah yang disebabkan oleh luka bakar serta memperbaiki gejala dan penglihatan. bahwa bentuk defisiensi sel induk sedang hingga berat mewakili kondisi serius yang, jika tidak diobati, dapat mengakibatkan pengurangan parah, atau kehilangan penglihatan total.Efek samping pengobatan dengan Holoclar dapat ditangani, CHMP memutuskan bahwa manfaat Holoclar lebih besar daripada manfaatnya. risiko dan direkomendasikan agar disetujui untuk digunakan di UE Kesimpulan tentang keseimbangan manfaat / risiko Holoclar didasarkan pada hasil dua studi retrospektif (dilakukan dengan penggunaan data klinis masa lalu). Perusahaan akan menyediakan data tambahan dari studi prospektif (yang mencatat hasil selama studi). Oleh karena itu, Holoclar telah diberikan "persetujuan bersyarat". Ini berarti bahwa lebih banyak informasi tentang obat akan tersedia di masa depan, yang harus disediakan oleh perusahaan. Setiap tahun Badan Obat Eropa akan meninjau informasi baru yang tersedia dan ringkasan ini akan diperbarui sesuai.
Informasi apa yang masih ditunggu untuk Holoclar?
Karena "persetujuan bersyarat telah diberikan untuk Holoclar, perusahaan yang memasarkan Holoclar akan memberikan data lebih lanjut tentang obat tersebut. Secara khusus, perusahaan akan membuat data tentang risiko dan manfaat Holoclar tersedia dari studi klinis prospektif."
Tindakan apa yang diambil untuk memastikan penggunaan Holoclar yang aman dan efektif?
Rencana manajemen risiko telah dikembangkan untuk memastikan bahwa Holoclar digunakan seaman mungkin. Berdasarkan rencana ini, informasi keselamatan telah ditambahkan ke ringkasan karakteristik produk dan selebaran paket untuk Holoclar, termasuk tindakan pencegahan yang tepat untuk diikuti oleh profesional kesehatan dan pasien. Selain itu, perusahaan yang membuat Holoclar akan memberikan materi edukasi kepada para profesional kesehatan tentang penggunaan obat yang aman, termasuk informasi tentang pemilihan dan pemantauan pasien di akhir penelitian serta pelaporan efek samping. diberikan kandidat untuk perawatan Informasi lebih lanjut dapat ditemukan dalam ringkasan rencana manajemen risiko
Informasi lebih lanjut tentang Holoclar
Pada 17 Februari 2015, Komisi Eropa memberikan "Otorisasi Pemasaran" untuk Holoclar, berlaku di seluruh Uni Eropa. Untuk informasi lebih lanjut tentang terapi Holoclar, baca brosur paket (disertakan dengan EPAR) atau konsultasikan dengan dokter atau apoteker Anda. Ringkasan pendapat Komite Produk Obat Yatim untuk Holoclar tersedia di situs web Agensi: ema.Europa.eu/Temukan obat / Obat manusia / Penunjukan penyakit langka Pembaruan terakhir dari ringkasan ini: 02-2015.
Informasi tentang Holoclar yang dipublikasikan di halaman ini mungkin sudah kadaluwarsa atau tidak lengkap. Untuk penggunaan yang benar dari informasi ini, lihat halaman Penafian dan informasi yang berguna.
