Apa itu Cerdelga - eliglustat dan untuk apa digunakan?
Cerdelga adalah obat yang diindikasikan untuk pengobatan jangka panjang pasien dewasa dengan penyakit Gaucher tipe 1. Penyakit Gaucher adalah kelainan bawaan langka di mana kekurangan enzim yang disebut glukoserebrosidase (juga disebut asam beta-glukosidase) diamati. , yang di bawah kondisi normal memetabolisme lemak yang disebut glucosylceramide (atau glucocerebroside). Dengan tidak adanya enzim, lemak disimpan dalam tubuh, biasanya di hati, limpa dan tulang. Gejala khas hasil penyakit: anemia (jumlah sel darah merah rendah), kelelahan, kecenderungan memar dan pendarahan, pembesaran limpa dan hati, nyeri tulang dan patah tulang. Cerdelga digunakan pada pasien dengan penyakit Gaucher tipe 1, yang merupakan bentuk yang biasanya mempengaruhi hati, limpa dan tulang. Hal ini digunakan pada orang yang memetabolisme pada tingkat normal (yaitu dalam apa yang disebut metabolisme 'menengah' atau 'luas') atau pada tingkat yang lebih lambat ('metaboliser lambat'). Karena jumlah pasien dengan penyakit Gaucher rendah, penyakit ini dianggap 'langka', dan Cerdelga ditetapkan sebagai 'obat yatim piatu' (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 4 Desember 2007. Cerdelga mengandung zat aktif eliglustat.
Bagaimana Cerdelga digunakan - eliglustat?
Cerdelga tersedia dalam bentuk kapsul (84 mg) untuk diminum. Obat hanya dapat diperoleh dengan resep dan pengobatan harus dimulai dan diawasi oleh dokter yang berpengalaman dalam pengelolaan penyakit Gaucher. Sebelum memulai pengobatan dengan Cerdelga, tes harus dilakukan untuk menentukan seberapa cepat obat dimetabolisme dalam tubuh pasien (yaitu untuk menentukan apakah mereka adalah metabolisme yang buruk, menengah atau ekstensif) Obat tidak boleh diberikan kepada pasien yang memetabolismenya pada tingkat yang sangat tinggi (disebut "pemetabolisme ultra-cepat") atau untuk individu yang kemampuannya untuk memetabolisme obat tidak diketahui atau yang tingkat metabolismenya belum ditentukan dalam tes tertentu. Dosis Cerdelga yang direkomendasikan adalah satu kapsul dua kali sehari pada pasien dengan "aktivitas metabolik dalam kisaran normal" (metaboliser menengah atau ekstensif). Pada pasien yang tubuhnya memetabolisme obat dengan lambat (pemetabolisme yang buruk), dosis yang dianjurkan adalah satu kapsul sekali sehari. Untuk informasi lebih lanjut, lihat brosur paket.
Bagaimana cara kerja Cerdelga - eliglustat?
Zat aktif dalam Cerdelga, eliglustat, bekerja dengan menghalangi aksi enzim yang terlibat dalam produksi glucosylceramide. Karena akumulasi zat lemak ini di organ seperti limpa, hati dan tulang bertanggung jawab atas gejala penyakit Gaucher tipe 1 , mengurangi produksinya membantu membatasi akumulasinya di organ-organ ini, yang karenanya berfungsi lebih baik.
Manfaat apa yang ditunjukkan Cerdelga - eliglustat selama penelitian?
Cerdelga terbukti efektif dalam pengobatan penyakit Gaucher dalam dua studi utama. Dalam studi pertama, yang terutama melihat pengurangan ukuran limpa, 40 pasien yang sebelumnya tidak diobati dengan penyakit Gaucher tipe 1. berpartisipasi yang diobati dengan eliglustat pengurangan rata-rata ukuran limpa sebesar 28% dibandingkan dengan peningkatan 2% yang terlihat pada pasien yang diobati dengan plasebo (pengobatan dummy) sembilan bulan setelah pengobatan. Pasien yang diobati dengan Cerdelga juga menunjukkan perbaikan pada tanda-tanda penyakit lainnya, termasuk pengurangan ukuran hati dan peningkatan kadar hemoglobin (protein dalam sel darah merah yang membawa oksigen ke seluruh tubuh). Kemanjuran Cerdelga juga ditunjukkan dalam penelitian lain yang melibatkan 160 pasien dengan penyakit Gaucher tipe 1 yang sebelumnya telah diobati tanpa terapi penggantian enzim dan yang gejala penyakitnya berada di bawah Beberapa pasien diobati dengan Cerdelga, sementara yang lain diobati dengan terapi penggantian enzim. Studi ini menemukan bahwa, setelah satu tahun pengobatan, penyakit tetap stabil pada 85% subjek yang diobati dengan Cerdelga dibandingkan 94% pasien yang melanjutkan terapi penggantian enzim.
Apa risiko yang terkait dengan Cerdelga - eliglustat?
Efek samping yang paling umum dengan Cerdelga (yang dapat mempengaruhi lebih dari 1 dari 10 orang) adalah diare, yang mempengaruhi sekitar 6 dari 100 pasien. Sebagian besar efek samping ringan dan sementara. Untuk daftar lengkap efek samping yang terdeteksi dengan Cerdelga, lihat paket selebaran. Cerdelga tidak boleh dikonsumsi bersamaan dengan obat-obatan tertentu yang dapat mengganggu kemampuan tubuh untuk memecahnya, karena gangguan ini dapat mempengaruhi kadar Cerdelga dalam darah.Untuk daftar lengkap pembatasan, lihat brosur paket.
Mengapa Cerdelga - eliglustat disetujui?
Komite Badan untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahwa manfaat Cerdelga lebih besar daripada risikonya dan merekomendasikannya agar disetujui untuk digunakan di UE. Cerdelga telah terbukti efektif dalam memperbaiki gejala penyakit. mayoritas pasien yang sebelumnya tidak diobati dengan penyakit Gaucher tipe 1, serta dalam mempertahankan penyakit yang stabil pada sebagian besar pasien yang sebelumnya diobati dengan terapi penggantian enzim. Namun, sebagian kecil pasien (sekitar 15%) yang merupakan pasien yang beralih dari terapi penggantian enzim ke Cerdelga tidak merespon secara optimal setelah satu tahun pengobatan. Pilihan pengobatan lain harus dipertimbangkan untuk pasien ini. Perkembangan penyakit harus dipantau secara berkala pada semua pasien yang beralih dari terapi. Enzim pengganti Cerdelga Mengenai keamanan, meskipun efek sampingnya sebagian besar bersifat ringan dan sementara, CHMP merekomendasikan untuk menyelidiki lebih lanjut keamanan jangka panjang obat tersebut.
Tindakan apa yang diambil untuk memastikan penggunaan Cerdelga - eliglustat yang aman dan efektif?
Rencana manajemen risiko telah dikembangkan untuk memastikan bahwa Cerdelga digunakan seaman mungkin. Berdasarkan rencana ini, informasi keselamatan telah ditambahkan ke ringkasan karakteristik produk dan selebaran paket untuk Cerdelga, termasuk tindakan pencegahan yang tepat untuk diikuti oleh profesional kesehatan dan pasien. Selain itu, perusahaan yang memasarkan Cerdelga akan memberikan materi pendidikan kepada dokter dan pasien untuk memastikan bahwa hanya orang dengan penyakit Gaucher tipe 1 yang diobati dengan Cerdelga dan bahwa obat tersebut tidak digunakan dalam kombinasi dengan obat lain yang dapat mengubah kadar darah mereka secara signifikan. Semua pasien yang diresepkan Cerdelga akan menerima kartu peringatan. Perusahaan juga akan menyimpan daftar pasien yang dirawat dengan Cerdelga untuk menilai keamanan obat dalam jangka panjang. Informasi lebih lanjut dapat ditemukan dalam ringkasan rencana manajemen risiko.
Informasi lebih lanjut tentang Cerdelga - eliglustat
Pada tanggal 19 Januari 2015, Komisi Eropa memberikan "Otorisasi Pemasaran" untuk Cerdelga, berlaku di seluruh Uni Eropa.Untuk informasi lebih lanjut tentang terapi Cerdelga, baca selebaran paket (disertakan dengan EPAR) atau konsultasikan dengan dokter atau apoteker Anda. Ringkasan pendapat Komite Produk Obat Yatim untuk Cerdelga tersedia di situs web Badan: ema.Europa.eu/Temukan obat / Obat manusia / Penunjukan penyakit langka Pembaruan terakhir dari ringkasan ini: 01-2015.
Informasi tentang Cerdelga - eliglustat yang dipublikasikan di halaman ini mungkin kedaluwarsa atau tidak lengkap. Untuk penggunaan yang benar dari informasi ini, lihat halaman Penafian dan informasi yang berguna.
