Apa itu Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate dan untuk apa kegunaannya?
Ravicti adalah obat yang digunakan untuk pengobatan jangka panjang gangguan siklus urea pada orang dewasa dan anak-anak berusia dua bulan ke atas ketika penyakit tidak dapat dikelola dengan perubahan pola makan saja.Pasien dengan gangguan siklus urea.siklus urea gagal menghilangkan limbah nitrogen dari tubuh karena kekurangan enzim hati tertentu. Di dalam tubuh, limbah nitrogen diubah menjadi amonia, yang berbahaya jika terakumulasi. Ravicti digunakan pada pasien dengan defisiensi satu atau lebih enzim berikut: carbamoyl phosphate synthase I, ornithine carbamyltransferase, argininosuccinate synthetase, argininosuccinate lyase, arginase I dan ornithine translocase.
Ravicti mengandung zat aktif gliserol fenilbutirat.
Karena jumlah pasien dengan gangguan siklus urea rendah, penyakit ini dianggap 'langka', dan Ravicti ditetapkan sebagai 'obat yatim piatu' (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 10 Juni 2010.
Bagaimana Ravicti - Gliserol Fenilbutirat digunakan?
Ravicti tersedia sebagai cairan (1,1 g / ml) untuk diminum atau melalui tabung yang melewati hidung dan masuk ke perut atau yang melewati perut ke perut. Itu hanya dapat diperoleh dengan resep dokter dan harus diresepkan oleh dokter yang berpengalaman dalam perawatan pasien dengan gangguan siklus urea.
Protein adalah sumber nitrogen, oleh karena itu Ravicti harus digunakan bersama dengan diet rendah protein khusus untuk mengurangi asupan nitrogen dan, dalam beberapa kasus, suplemen makanan (berdasarkan asupan protein harian yang dibutuhkan untuk pertumbuhan dan perkembangan).
Dosis Ravicti tergantung pada diet pasien, tinggi dan berat badan. Selama pengobatan, tes darah harus dilakukan secara teratur untuk menyesuaikan dosis harian. Dosis harian Ravicti harus dibagi menjadi jumlah yang sama dan diberikan setiap kali makan. Untuk informasi lebih lanjut, lihat Ringkasan Karakteristik Produk (juga bagian dari EPAR).
Terapi Ravicti mungkin diperlukan sepanjang hidup kecuali pasien menerima transplantasi hati yang berhasil
Bagaimana cara kerja Ravicti - Gliserol Fenilbutirat?
Zat aktif dalam Ravicti, gliserol fenilbutirat, diubah menjadi fenilasetat di dalam tubuh. Fenilasetat bergabung dengan asam amino glutamin yang ada dalam protein, yang mengandung nitrogen, untuk membentuk zat yang dapat dihilangkan dari tubuh oleh ginjal. Ini mengurangi nitrogen dalam tubuh, mengurangi jumlah amonia yang diproduksi.
Apa manfaat yang ditunjukkan Ravicti - Gliserol Fenilbutirat selama penelitian?
Sebuah penelitian terhadap 88 orang dewasa dengan gangguan siklus urea membandingkan Ravicti dengan natrium fenilbutirat (obat lain yang digunakan untuk mengobati gangguan siklus urea). Ukuran utama efektivitas adalah perubahan kadar amonia darah setelah 4 minggu pengobatan. Studi tersebut mengungkapkan bahwa Ravicti setidaknya sama efektifnya dengan obat pembanding dalam mengendalikan kadar amonia dalam darah: perkiraan kadar amonia rata-rata adalah sekitar 866 mikromol per liter pada pasien yang diobati dengan Ravicti dan 977 mikromol per liter pada pasien yang diobati dengan natrium. fenilbutirat. Data tambahan dari studi pendukung telah menunjukkan efek serupa dari Ravicti pada anak-anak berusia 2 bulan dan lebih tua.
Apa risiko yang terkait dengan Ravicti - Gliserol Fenilbutirat?
Efek samping yang paling umum dari Ravicti (yang dapat mempengaruhi lebih dari 5 dari 100 orang) adalah diare, perut kembung (mengeluarkan gas), sakit kepala, nafsu makan berkurang, muntah, kelelahan, merasa tidak enak badan dan bau kulit yang tidak normal.
Ravicti tidak boleh digunakan untuk mengobati hiperamonemia akut (kenaikan mendadak kadar amonia dalam darah) Untuk daftar lengkap efek samping yang dilaporkan dengan Ravicti dan keterbatasannya, lihat brosur paket.
Mengapa Ravicti - Gliserol Fenilbutirat disetujui?
Komite Badan untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahwa manfaat Ravicti lebih besar daripada risikonya dan merekomendasikan agar disetujui untuk digunakan di UE.
Ravicti telah terbukti efektif dalam mengurangi kadar amonia dalam darah pada pasien dengan gangguan siklus urea. Ravicti adalah obat pelepasan berkelanjutan, yang berarti zat aktif dilepaskan secara konstan sepanjang hari. Oleh karena itu, juga menghilangkan limbah nitrogen terjadi terus-menerus dan ini menghasilkan kontrol yang lebih baik dari kadar amonia dalam darah sepanjang hari. Untuk alasan yang sama, Ravicti tidak boleh digunakan untuk mengobati hiperamonemia akut, yang membutuhkan perawatan yang lebih cepat.
Selain itu, karena tersedia dalam formulasi cair, Komite menganggap bahwa Ravicti mungkin lebih dapat diterima, terutama untuk anak-anak, daripada obat-obatan granular lain untuk ditambahkan ke makanan; formulasi cair juga memudahkan pemberiannya melalui tabung pada pasien yang tidak dapat menelan karena masalah neurologis.
Efek samping dari Ravicti terutama di usus dan dianggap dapat ditangani.Namun, data lebih lanjut tentang keamanan jangka panjang dari Ravicti masih ditunggu.
Tindakan apa yang diambil untuk memastikan penggunaan yang aman dan efektif dari Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?
Rencana manajemen risiko telah dikembangkan untuk memastikan bahwa Ravicti digunakan seaman mungkin. Berdasarkan rencana ini, informasi keselamatan telah dimasukkan dalam ringkasan karakteristik produk dan selebaran paket untuk Ravicti, termasuk tindakan pencegahan yang tepat untuk diikuti oleh profesional kesehatan dan pasien.
Selain itu, perusahaan yang memasarkan Ravicti akan membuat daftar pasien untuk mendapatkan informasi lebih lanjut tentang manfaat jangka panjang dan keamanan obat tersebut.
Informasi lebih lanjut tentang Ravicti - Gliserol Fenilbutirat
Untuk informasi lebih lanjut tentang terapi Ravicti, baca brosur paket (disertakan dengan EPAR) atau hubungi dokter atau apoteker Anda.
Informasi tentang Ravicti - Gliserol Fenilbutirat yang dipublikasikan di halaman ini mungkin kedaluwarsa atau tidak lengkap. Untuk penggunaan yang benar dari informasi ini, lihat halaman Penafian dan informasi yang berguna.
